摘要：目的观察获得性再生障碍性贫血（AA）治疗后演变为骨髓增生异常综合征（MDS）和（或）急性髓系白血病（AML）的发生率并分析其危险因素。方法长期随访1991至2009年收治的1003例AA患者，观察疾病演变，并分析其进展为MDS／AML的可能危险因素，包括患者性别、年龄、病因、治疗前后染色体核型变迁、疾病严重程度、治疗方案及治疗反应等。结果1003例患者中位随访时间为62（2～423）个月，其5年总生存率为（78．0±1．0）％，共计27例转化为MDS／AML[非重型AA（NSAA）11例，重型AA（SAA）6例，超重型AA（VSAA）10例]。Kaplan-Meier估计法分析1003例AA患者10年MDS／AML转化率为（4．5±1．0）％，VSAA组10年MDS／AML转化率[（12．8±3．5）％]显著高于NSAA组[（4．1±1．9）％，P〈0．01]和SAA组[（3．5±1．4）％，P〈0．01]，而后二组问差异无统计学意义（P=0．616）。单因素及多因素分析均显示患者年龄〉40岁[RR=3．527（95％CI：1．598—7．784），P〈0．01]、VSAA[RR=5．122（95％CI：2．214～11．853），P〈0．01]、发病前射线、毒物、化学制剂等接触史[RR=3．401（95％CI：1．535—7．534），P〈0．01]及重组人粒细胞集落刺激因子（rhuG—CSF）疗程大于300d[RR=10．782（95％C1：4．600—25．269），P〈0．01]为AA转化为MDS／AML的危险因素。结论长期随访对于评估AA患者治疗后进展为MDS／AML至关重要，随访期间应制定规范监测策略，及时发现转化的MDS／AML并尽早采取相应措施阻断其进展。