基因编辑与基因治疗
作者： 中国科学院上海生命科学研究院上海营养与健康研究院、中国科学院大学; 上海200031; 西湖大学; 杭州310025
摘要：基因编辑是直接对生物体内源基因进行精准定点修饰的技术,已经在生物科学研究领域得到广泛应用。基因编辑技术主要包括锌指核酸酶(zinc finger nucleases, ZFNs)、类转录激活因子效应物核酸酶(transcription activator-like effector nucleases, TALENs)和规律成簇间隔短回文重复(clustered regularly interspaced short palindromic repeat, CRISPR)/CRISPR相关酶9(CRISPR-associated nuclease 9, Cas9)。本文就这三大靶向基因编辑系统的原理及在基因治疗方面的最新研究进展进行总结和讨论。
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