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碱基编辑技术的发展与应用

作者:王丽洁; 王潇; 杨力; 陈佳 上海科技大学生命科学与技术学院; 上海201210; 中国科学院-马普学会计算生物学伙伴研究所、中国科学院上海生命科学研究院营养与健康研究院; 上海200031; 中国科学院分子细胞科学卓越创新中心; 上海200031

摘要:碱基编辑技术,以CRISPR/Cas系统为平台,引导胞嘧啶脱氨酶或腺嘌呤脱氨酶至特定的基因组靶点,产生靶向性的C至T或者A至G的碱基转换。自碱基编辑技术问世以来,全球多个科研团队通过优化改进得到了一系列高精准性、广靶向性、小编辑框、普适性的碱基编辑器。在应用方面,碱基编辑器能够在人体细胞、动植物细胞以及胚胎中进行高效的碱基转换,在治疗人类遗传病、构建动物疾病模型、植物育种等方面具有巨大的应用潜能。本文就碱基编辑技术的发展、优化和应用等方面进行综述和展望。

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